口服普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤的差效预测模型建立及外部验证

作者：刘志佳; 贾金富; 冯伟; 王皓洁; 张树建; 刘志杰; 詹江华^*

来源：天津医药, 2020, 48(10): 992-996.

• 血管瘤
• 婴儿,早产
• 普萘洛尔
• 治疗结果
• 预测模型

目的建立口服普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤(IHs)的疗效预测模型并对其进行验证。方法收集2011年6月—2018年12月分别于天津市儿童医院及新疆乌鲁木齐儿童医院接受口服普萘洛尔治疗IHs的患儿为建模组,通过对其临床资料的单因素及多因素Logistic回归分析筛选出影响普萘洛尔治疗效果的因素并建立差效预测模型。然后收集2019年1—10月两院收治的口服普萘洛尔治疗IHs的113例患儿作为验证组(好效83例,差效30例),利用受试者工作特征(ROC)曲线外部验证差效预测模型的区分效度。结果 585例患儿作为建模组,根据疗效分为好效组(371例)和差效组(214例)。建模组患儿胎龄<37周、出生体质量<2 500 g、病灶大小(病灶5～10 cm、>10 cm相对于<5 cm)及服药年龄>3个月是影响口服普萘洛尔治疗IHs差效的独立危险因素。据此建立的差效预测模型:P=ex/(1+ex),其中e为自然对数,X=-1.082+0.680×(胎龄)+0.665×(出生体质量)-0.920×(服药年龄)+0.375×(病灶5～10 cm)或[+1.327×(病灶>10 cm)]。拟合度检测提示预测模型的拟合度良好(P=0.766),预测模型的ROC曲线下面积为0.779(95%CI:0.740～0.818)。预测模型外部验证的ROC曲线下面积为0.772(95%CI:0.639～0.784),能较好地将差效患儿区分出来。结论模型预测对口服普萘洛尔治疗IHs为差效的准确性高,有助于提高对此类患儿的早期识别和筛选能力。

• 出版日期2020
• 单位天津市儿童医院; 天津医科大学; 乌鲁木齐儿童医院