单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血

作者：郝**; 孙新; 刘莎; 赵喆; 陈展曦

来源：中国当代儿科杂志, 2009, (07): 546-548.

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• -地中海贫血
• 造血干细胞移植
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目的目前仅有30%左右的重型β-地中海贫血患者能找到HLA全相合的同胞供者,使造血干细胞移植治疗该病受到限制。该研究通过探讨单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血的疗效,希望能够拓展供者源。方法采用单倍体脐血或骨髓对10例重型β-地中海贫血患儿进行11例次移植。使用以羟基脲、氟达拉滨、白消安、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白为基础的预处理方案。结果6例患者获长期稳定植入并脱离红细胞输注;2例短暂植入后排斥,其中1例恢复地中海贫血状态,另1例在移植早期死亡;1例行2次移植均未植入并出现移植后再障;1例未植入,出现再障,1年后恢复地中海贫血状态。8例植入者均发生急性移植物抗宿主病,仅1例发展为皮...

• 出版日期2009
• 单位广州市妇女儿童医疗中心