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摘要
儿童疾病的最佳诊断和治疗依赖于对病理生理学更充分的认识，而诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)的出现则为儿童疾病的研究和治疗提供了新的策略。iPSCs是由成熟细胞经重编程诱导而产生的具有多能性的干细胞，目前可从多种类型的体细胞(如成纤维细胞、外周血单个核细胞和尿液细胞等)诱导生成。其生成过程随着各种重编程方法的改进而越来越完善，其中利用小分子进行诱导是目前研究的热点。由于具有向多种细胞分化的能力，并且结合基因编辑技术的发展，目前它在模拟疾病和细胞治疗中的作用越来越受到青睐，特别是遗传性疾病，并且在临床治疗方面已经取得了一些成功。但在其广泛应用于临床治疗之前，仍存在一些问题需要解决，如致瘤性、免疫原性和异质性。本文重点对iPSCs来源、重编程技术、iPSCs在儿童常见疾病中的应用、目前存在的问题及展望等方面展开综述，以加深对iPSCs的理解，并为iPSCs在探索疾病的机制以及治疗领域的深入研究提供参考。
- 出版日期2023
- 单位第二临床医学院; 中国人民解放军总医院; 中国人民解放军总医院海南医院; 南方医科大学
