抗人T细胞猪免疫球蛋白联合艾曲泊帕治疗初发重型再生障碍性贫血疗效分析

作者：宫跃敏; 马永超; 陈小玉; 李瑞鑫; 李悦; 张雅文; 师锦宁; 龙启强; 杨岩; 贾晋松; 林圣云; 何广胜^*; 李建勇

来源：临床血液学杂志, 2023, 36(07): 482-487.

DOI：10.13201/j.issn.1004-2806.2023.07.006

• 重型再生障碍性贫血
• 抗人T细胞免疫球蛋白
• 艾曲泊帕

目的:研究抗人T细胞猪免疫球蛋白(anti-human T lymphocyte porcine immunoglobulin, p-ATG),环孢素A(Cyclosporin A,CsA)组成的强化免疫抑制治疗(intensive immunosuppressive therapy, IST)联合艾曲泊帕在重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia, SAA)患者的疗效及影响因素。方法:前瞻性登记纳入2020年4月—2022年8月25例初发SAA患者，接受p-ATG为基础的IST联合艾曲泊帕治疗。主要终点是6个月完全反应(complete response, CR)率和总体反应率(overall response rate, ORR)。次要终点是生存率、复发率及克隆演变风险。结果:治疗后6个月CR率和ORR分别为19.05%、71.43%。中位获得反应时间为3.00(0.10～11.80)个月，中位获得CR时间为14.40(0.90～20.00)个月，多因素分析显示疾病严重程度对获得反应时间有显著影响。中位随访时间11.30(0.70～26.40)个月，总生存率96.00%,中位无事件生存期为12.70(1.40～18.90)个月。1例于治疗后10个月出现克隆性造血。≥3级不良反应：感染8例，1例死亡；肝肾功能损害1例和牙周病2例。结论:p-ATG为基础的IST联合艾曲泊帕治疗SAA可获得较为满意的血液学反应率和反应速度，耐受性和安全性良好。

• 出版日期2023
• 单位南京医科大学; 吉林大学第一医院; 浙江省中医院; 人民医院血液科; 北京大学人民医院; 南京中医药大学; 南京医科大学第一附属医院; 南京市第二医院