RNA干扰(RNAi)是一种抑制疾病相关基因表达和诱导转录后基因沉默的有效手段。RNA干扰的过程中,小干扰RNA(siRNA)沉默基因为治疗疾病提供了新的治疗方法。siRNA小分子药物因其简单,高效正处于临床试验的不同阶段。文章从RNA干扰的机制,RNA干扰药物靶点的发现和鉴定,siRNA的修饰及RNAi药物传递系统的改进,以及在不同临床阶段开发的RNAi药物4个方面综述了近年来siRNA作为小分子药物的研究进展。
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