microRNA(miRNA)是在真核生物中发现的一类内源性具有调控功能的非编码RNA。miRNA对基因表达的转录后调控在免疫、感染性疾病以及肿瘤的在体给药方面有着巨大的潜力与优势。本文从miRNA的概念、在体作用机制、临床应用研究以及在体给药基本方式等几个方面对miRNA在体给药的研究进展进行综述,从而为生命科学研究和临床用药研究提供信息。