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AAV-mediated transfer of FKRP shows therapeutic efficacy in a murine model but requires control of gene expression
作者：Gicquel Evelyne; Maizonnier Natacha; Foltz Steven J; Martin William J; Bourg Nathalie; Svinartchouk Fedor; Charton Karine; Beedle Aaron M; Richard Isabelle
来源：
Human Molecular Genetics
, 2017, 26(10): 1952-1965.
DOI：10.1093/hmg/ddx066
出版日期
2017-5-15
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