MicroRNA在人类疾病中的作用及其作为靶点的小分子药物设计

作者：张勇; 吕延杰; 杨宝峰

来源：药学学报, 2007, (11): 1115-1121.

DOI：10.16438/j.0513-4870.2007.11.010

• 微小RNA
• 心律失常
• 心力衰竭
• 高血压
• 肿瘤
• 药物设计

微小RNA(microRNA,miRNA)是一类含有约22个核苷酸的内源性非编码RNA,通过与靶mRNA的3′非翻译区(3′UTR)不完全性互补配对,介导转录后基因调控。人类疾病的发生和发展过程都有miRNA参与,其表达方式与疾病的诊断、分期、进展、预后及对治疗的反应程度密切相关。最近的研究表明miRNA可能成为大部分疾病的治疗靶点,随之产生基于miRNA的实验技术,结果表明这些技术不仅可以通过基因特异性方式干扰miRNA的作用,还可能为今后进一步探索其功能提供良好的研究工具。另外,新技术的应用还为以miRNA为靶点设计小分子药物应用于人类疾病的基因治疗迈出重要的一步。本篇综述首先总结miRNA与肿瘤、心律失常、心力衰竭和高血压等人类疾病发病的关系,并进而探讨其为靶点进行小分子药物设计的可行性。

• 出版日期2007
• 单位哈尔滨医科大学