新药和移植治疗原发性系统性淀粉样变性的进展

作者：赵丹丹; 路瑾

来源：临床血液学杂志, 2013, (05): 660-663.

DOI：10.13201/j.issn.1004-2806.2013.05.023

• 原发性系统性淀粉样变性
• 新药
• 移植
• 治疗进展 primary systemic amyloidosis
• new drugs
• transplantation
• treatment progress

<正>原发性系统性淀粉样变性(AL)是一种少见病,发病率为(5~12)/1 000 000。其本质是一种蛋白构象病,是免疫球蛋白轻链发生淀粉样变性并在脏器直接沉积引发的脏器功能改变的疾病,主要累及肾脏、心脏、胃肠道、肺、皮肤以及组织,常误诊为不明原因心力衰竭、肾病综合征、肠易激惹综合征等,早期识别可改善预后。马法兰联合泼尼松方案治疗AL的有效率小于25%,自体造血干细胞移植

• 出版日期2013
• 单位北京大学; 北京大学人民医院; 徐州医学院附属医院