摘要

目的 观察不同病因矮身材患儿用重组人生长激素(rhGH)治疗1年期间IGF-1/IGFBP-3摩尔比值变化,为其评价rhGH治疗效果及安全性提供理论依据。方法 研究对象为2017年5月至2022年11月就诊于我院门诊,随访1年且临床资料完整的67例矮身材患儿[小于胎龄儿(SGA)12例、生长激素缺乏症(GHD)18例和特发性矮身材(ISS)37例]。分别于初始治疗(治疗0月),治疗3、6、9、12月,记录3组患儿身高、体重、rhGH治疗相关不良反应事件,同时测定IGF-1水平、IGFBP-3水平,并计算IGF-1/IGFBP-3摩尔比值。同时将我院儿童保健门诊0~13岁正常健康体检儿童(247名)作为对照人群,收集临床资料,测定IGF-1、IGFBP-3水平,计算IGF-1/IGFBP-3摩尔比值。结果 矮身材患儿的IGF-1/IGFBP-3摩尔比值与IGF-1水平呈正相关(r=0.843,P<0.001);IGF-1/IGFBP-3摩尔比值SDS与IGF-1SDS水平呈正相关(r=0.773,P<0.001);rhGH治疗1年期间,SGA、GHD及ISS患儿的IGF-1/IGFBP-3摩尔比值与IGF-1水平出现相应变化,且变化趋势相同,说明IGF-1/IGFBP-3摩尔比值也可以是评价矮身材rhGH治疗疗效的一个生物标志物。且当IGF-1水平超过2 SDS时,IGF-1/IGFBP-3摩尔比值相对稳定,未发现不良反应事件,表明IGF-1/IGFBP-3摩尔比值在rhGH治疗安全性评估中具有合理性。结论 IGF-1/IGFBP-3摩尔比值是评价矮身材rhGH治疗的一个生物标志物;rhGH治疗期间,IGF-1/IGFBP-3摩尔比值在rhGH疗效和安全性评估中具有一定科学依据。