摘要

目的分析兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(rATG)联合环孢素(CsA)的免疫抑制治疗(IST)儿童获得性再生障碍性贫血(AA)的疗效及疗效预测指标。方法回顾性分析2012年1月1日至2016年11月30日郑州大学第一附属医院确诊的89例获得性AA并应用IST患儿的临床资料, 随访2年, 对患儿初诊时的临床特征、疗效及疗效预测指标进行回顾性分析。结果 89例获得性AA患儿中极重型AA(vSAA) 27例、重型AA(SAA)48例、输血依赖性非重型AA(NSAA) 14例。中位年龄7岁。vSAA、SAA和输血依赖性NSAA患儿在不同随访时间节点的疗效差异无统计学意义(P>0.05)。获得性AA患儿的复发率为4.49%(4/89例), 复发中位时间为18个月。获得性AA患儿的克隆演变率为2.24%(2/89例)。在多因素分析中, 使用IST 6个月时, 初诊患儿CD4+/CD8+比值越高、对粒细胞集落刺激因子(G-CSF)早期治疗有反应, 均提示患儿对IST治疗反应好。结论 rATG联合CsA的IST对儿童获得性AA是一种安全有效的治疗方法。CD4+/CD8+比值高和G-CSF早期治疗有反应均是IST 6个月治疗反应良好的预测因子。