<正>2016年12月23日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Nusinersen上市,其商品名为Spinraza。该药用于治疗儿童和成人患者的脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)[1]。该药最初由Ionis Pharmaceuticals研发,后来授权给百健(Biogen Idec)公司。