Nusinersen(Spinraza)

作者:张立志; 张美慧
来源:中国药物化学杂志, 2017, 27(03): 260.
DOI:10.14142/j.cnki.cn21-1313/r.2017.03.016

摘要

<正>2016年12月23日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Nusinersen上市,其商品名为Spinraza。该药用于治疗儿童和成人患者的脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)[1]。该药最初由Ionis Pharmaceuticals研发,后来授权给百健(Biogen Idec)公司。

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