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摘要
衰老逐渐成为威胁人类健康的重要因素，其中基因突变及其累积是引发衰老的因素之一。基因编辑技术可以纠正或清除错误基因突变，从而具有延缓衰老和治疗衰老相关疾病的潜力。CRISPR/Cas (clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated protein)的基因编辑工具是基于细菌和古细菌获得性免疫系统发明的，已证明可修改多种生物体的基因组。通过对Cas蛋白的定点突变和表达优化改造，可提高CRISPR/Cas系统在靶向位点的编辑效率、保真性及降低其脱靶效应。随后，科学家们发明了许多基于Cas蛋白的编辑器，如碱基编器、引导编辑器、转座/重组酶等。CRISPR/Cas及其衍生的编辑器，可实现多种形式精确的基因修饰，从而满足不同的基因编辑需求。本文主要概述了CRISPR/Cas系统及其种类、Cas9 (CRISPRassociated protein 9)蛋白及其变体、基于Cas9蛋白衍生的基因编辑器，并讨论了这些编辑器在衰老及其相关疾病，如早衰综合症、心血管疾病、年龄相关性黄斑变性、神经退行性疾病等方面的应用研究进展。未来，高精确基因编辑器和递送技术的发明，将加速基因编辑技术用于治疗衰老相关疾病和逆转衰老的基础与临床研究，最终实现人类健康衰老。
- 出版日期2022
- 单位中国科学院深圳先进技术研究院
