基于小分子化学反应工具构建CRISPR-Cas9功能调控体系的研究进展

作者：孔好; 徐菲洋; 王依香; 张艳^*

来源：高等学校化学学报, 2023, 44(03): 117-126.

• 基因编辑
• CRISPR-Cas9
• 脱靶作用
• 小分子化学反应
• 功能调控体系

CRISPR技术是目前基因编辑领域的一大研究热点,已在疾病治疗、作物改良等领域得到广泛的应用,CRISPR-Cas9系统是其中研究最为深入的一种类型.如何降低Cas9/sgRNA复合物在细胞内作用的脱靶性是CRISPR-Cas9技术发展面临的主要挑战之一.利用光或活性小分子诱发的小分子化学反应工具构建CRISPRCas9功能调控体系,通过对sgRNA, Cas9或Cas9/sgRNA复合物的功能进行调控,可以在细胞乃至活体水平上一定程度实现对CRISPR-Cas9作用的时间或空间特异性的操纵,大大降低非特异性基因编辑作用发生的概率,同时小分子对原体系的干扰较小,因此小分子化学反应逐渐成为操纵CRISPR-Cas9体系的一种重要的研究工具.本文总结和介绍了小分子反应工具用于CRISPR-Cas9功能调控系统构建的主要研究进展,并对其未来的发展进行了展望.

• 出版日期2023
• 单位化学化工学院; 生命分析化学国家重点实验室