亲缘单倍体造血干细胞移植治疗急性巨核细胞白血病的疗效及安全性分析

作者：张晓妹; 罗荣牡^*; 司英健; 杜振兰; 邢国胜; 王娅; 谷文静; 陈伟

来源：中国小儿血液与肿瘤杂志, 2019, 24(01): 5-12.

• 急性巨核细胞白血病
• 儿童
• 单倍体造血干细胞移植
• 移植物抗宿主病

目的探讨单倍型异基因造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗急性巨核细胞白血病(AMKL)的疗效及安全性分析。方法回顾性分析2013年2月-2018年4月我院收治14例AMKL患儿进行Haplo-HSCT的临床资料并复习相关文献。男性9例,女性5例,中位年龄2(1. 4～3)岁,13例为第一次Haplo-HSCT,1例为非血缘全相合无关供者移植半年后复发挽救性二次移植。HLA配型均为父母亲单倍型。使用清髓性预处理方案,同时兼顾患儿个体实际情况制定的个体化方案。移植物为骨髓和/或外周血干细胞,输注单个核细胞中位数为10. 2(2.3～12.7)×108/kg,CD34+细胞中位数为6.2(2.0～11.5)×106/kg,非血缘脐带血做为第三方细胞辅助治疗。结果中性粒细胞、血小板重建的中位天数分别为14d和15d。28d评价供受者间基因嵌合率完全供者型占92%(12/13),1例移植后排斥,1例移植11d尚未植活,死于弥漫性肺出血。Ⅰ～Ⅳ度aGVHD发生率为61%(8/13),其中Ⅲ～Ⅳ度aGVHD3例,其中1例因aGVHD死亡,cGVHD累积发生率53%(7/13),其中广泛型cGVHD为0。CMV/EBV病毒激活率30%(4/13)。3例移植后早期复发(100d内),复发率为23%(3/13),9例患儿免疫残留持续阴性,为供者型完全嵌合,无病生存至今,存活的9例患者中位随访时间21(8～61)个月,总生存率为64%(9/14)。结论 AMKL单纯依靠化疗预后差,Haplo-HSCT可以改善AMKL患儿预后,提高生存率,但仍有部分患儿早期复发,减少复发的手段值得进一步探讨。

• 出版日期2019
• 单位解放军总医院